Une étude d’extension évalue l’utilisation de la fenfluramine en traitement d’appoint dans le syndrome de Dravet

Des chercheurs ont rapporté des résultats provisoires confirmant la sécurité et l’efficacité de la fenfluramine en traitement d’appoint pour réduire les crises d’épilepsie chez les enfants atteints du syndrome de Dravet.

Lors de la conférence virtuelle de l’ICNA/CNS 2020, le Dr Joseph Sullivan du Benioff Children’s Hospital de l’Université de Californie à San Francisco (University of California San Francisco, UCSF), aux États-Unis, a présenté les résultats intermédiaires d’une étude d’extension en ouvert en cours sur la fenfluramine.

Au total, 330 patients ayant participé à l’un des trois essais précédents ont fait l’objet d’une transition de 2 semaines vers une dose standard de 0,2 mg/kg/jour. La dose pouvait être augmentée plus tard durant l’étude jusqu’à 0,7 mg/kg/jour, par exemple en parallèle du retrait des médicaments antiépileptiques (MAE) concomitants, bien que tous les sujets aient dû continuer à recevoir au moins un MAE en traitement de fond.

Le Dr Sullivan a rapporté que l’âge moyen des patients de l’étude était de 9,0 ans, et que 54,5 % étaient des garçons. La fréquence médiane des crises d’épilepsie à l’inclusion était de 15,3 pour 28 jours. Dans l’ensemble, les patients ont reçu un traitement par fenfluramine sur une durée médiane de 445 jours (intervalle : 7 à 899 jours).