Effets de la thérapie génique sur la démyélinisation du SNC/SNP dans la leucodystrophie métachromatique

Une recherche présentée lors du Congrès de l’EAN (European Academy of Neurology) 2020 suggère qu’une thérapie génique lentivirale à base de cellules souches hématopoïétiques et de progéniteurs (TG-CSHP) pourrait prévenir ou arrêter la démyélinisation et l’atrophie cérébrale dans la forme infantile d’apparition tardive.